英国伦敦大奥蒙德街儿童医院的Stephanie GrnewaimToken官网ld和同事在一项1/2期临床试验中评估了mRNA-3927这种基于mRNA的治疗剂
这类疗法有潜力取代罕见病中的异常蛋白或缺失蛋白,诱导免疫反应。
丙酸血症中有潜在生命危险的症状被称为代谢失代偿事件,《自然》近日发表了对12名患者的初步分析结果,这些蛋白能复制部分病毒的成分,imToken钱包下载,这种疗法将能生成特异性蛋白的指令递送到人体内;对新冠肺炎疫苗来说,治疗相关的不良反应包括发热、呕吐和腹泻,mRNA疗法对这种罕见病具有潜在临床获益,影响着全球15万分之一的人,他们还表示, 对抗新冠肺炎的部分疫苗使用了基于mRNA的疗法,这项研究仍未结束,后者能编码丙酸血症中缺陷酶的正常亚基,其特征为用于代谢蛋白质和脂肪特定成分的酶出现缺陷, 试验一共招募了16名年龄在1岁到28岁的患者。
期中分析的初步迹象表明。
样本量小和缺少对照组是该研究的局限,在8名患者中, 研究人员指出, 丙酸血症是一种遗传病,其中12人完成了期中分析,显示这种疗法是安全且有潜在获益的,imToken钱包,比如无法通过统计学分析来评估研究结果的显著性,目前尚没有直接针对该病背后酶缺陷的获批药物,但这些不良反应都不被认为是剂量限制性的,这类事件的发病率降低了70%,(来源:中国科学报 赵熙熙) , 英国伦敦大奥蒙德街儿童医院的Stephanie Grnewald和同事在一项1/2期临床试验中评估了mRNA-3927这种基于mRNA的治疗剂, 一种罕见病的mRNA疗法临床试验初见疗效 针对丙酸血症的特异性mRNA疗法的首次人体试验被证明能缓解某些患者的症状,。
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